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夯实创新药高质量发展的根基

学习时报 / 2025-09-29 09:42:05
近年来,我国创新药产业综合实力不断提升,已经进入全球第二梯队前列。2024年全球在研药物管线中,我国在研项目占比上升至26.7%,仅次于美国的49.1%;每年批准上市的新药数量排在美国和日本之后,居第三位;中国企业开展的临床试验项目在全球的占比于2020年超过欧洲,并于2023年超过美国;前沿的干细胞治疗、基因治疗等领域开展临床试验项目的数量,中美两国位于全球前两位。2025年上半年,我国共批准上市43个创新药,已经接近去年全年水平,同比增长59%。尤其是,我国创新药领域涌现出了一批具有国际影响力的成果。例如,百济神州研发的泽布替尼上市3年即成为年销售额过10亿美元的“重磅炸弹”产品,康方生物双抗药物海外授权达50亿美元等,这些成绩不仅在国内引起广泛关注,也标志着中国创新药迈出了走向全球市场的坚实步伐。与此同时,借助我国生物医药创新体系的不断完善与进步,普通患者也能够更快、更便捷地使用到高质量的国产创新药,切身感受到生物医药科技进步带来的健康福祉。美国《华尔街日报》在2025年一篇题为《医药行业正在经历自己的DeepSeek时刻》的文章中称,不仅仅是人工智能,中国生物技术公司现在开发药物的速度比美国同行更快,中国生物技术的繁荣反映了其在科技领域的崛起。我国创新药的发展,在部分细分专业领域已经从“跟跑”实现了“并跑”,甚至出现亮点性的“领跑”乃至“全球新”。
 
虽然我国真正意义上的首创药在数量上与发达国家还存在很大差距,但我国正在夯实生物医药产业高质量发展的根基。首创药是指通过作用于全新靶点与机制、具有区别于现有疗法作用机制的新获批药物,或针对未满足临床需求提供首次治疗选择的药物。首创药是医药创新“皇冠上的明珠”,代表人类在对抗疾病过程中最根本的突破性进步。它不仅仅是一个真正的“新药”,更是一个新理论的证明、一个新领域的开创和一个新范式的建立。当前,我国已在政策支持、产业基础、临床资源、人才集聚、资本投入等方面形成了一系列特色优势,加速推进我国从医药制造大国向医药创新强国转变。
 
从发达国家的发展经验来看,在首创药领域取得领先优势,不仅体现在顶尖首创药物产出数量、研发投入、商业价值和全球影响力等多个维度,最关键的在于基础科学发现和定义全新靶点的能力。发达国家拥有众多顶尖药物科研机构,许多革命性的药物靶点都源于这些机构数十年甚至更久的前沿探索。特别是,要在国家层面长期、稳定地支持大学和相关科研机构,推动“政产学研用”协同,开展生命科学领域自由探索基础研究,特别是重大疾病生物学机制、新靶点探索等临床需求导向的基础研究,营造宽容失败、允许失败的宽松环境,承担“从0到1”的、看不到直接商业回报阶段的最高风险,进而让科研成果能更顺畅地转化为药物研发项目。同时,鼓励创造科研机构原始创新的制度环境,加大力度进行专利和知识产权保护,并努力打造市场回报潜力、成熟资本运作之间的良性生态,形成驱动颠覆性药物创新的有效引擎。
 
从业界公认的我国创新药崛起的原点2015年起,我国创新药在制度变革、产业升级、资本扶持和出海崛起中走过跌宕起伏、波澜壮阔的10年。目前,我国已基本形成相对完整的生物医药创新体系,并加快塑造有利于基础研究的创新生态。新时代,我国高质量的科技供给、日益开放的政策制度环境、相对完整可控的医药产业供应链、巨大的临床市场、强大的工程化能力、迅速提升的资本实力、丰富的人力资源、“人工智能+”的制药优势,使得立足本土、面向全球的药物创新生态系统加速完善。当前,中国药企冲向更高维竞争、冲向全球“新赛场”的序幕已经揭开,中国首创药的未来必将是“星辰大海”。
 
作者:王小理 中国科学院上海免疫与感染研究所生物安全政策研究中心主任
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